Poročilo Revizijske zbornice o prihodnosti sistema zdravstvenega zavarovanja, objavljeno 29. novembra, je najprej opozorilo na predlagane omejitve dejavnosti prosto delujočih zdravnikov. Vendar še ena pomembna točka ni ostala neopažena. Govorimo o "stroških nekaterih novih načinov zdravljenja", zlasti pri onkologiji, kot je navedeno na 26. strani gradiva, in o njihovi morebitni obremenitvi za naš zdravstveni sistem.
Kot poseben primer dragega postopka je navedena genska terapija raka. Gre za spreminjanje nekaterih genov v naših celicah za boj proti boleznim. Poglejmo pa, kaj lahko ta nova in domnevno obetavna zdravljenja dajo bolnikom. In kako lahko ogrozijo sistem zdravstvenega zavarovanja.
V Franciji genska terapija za namene raka še ni na voljo, saj je v fazi ocenjevanja. Toda v ZDA so v primerih akutne levkemije že odobrili dve metodi. Razgledi, ki jih odpirajo, so sprožili navdušenje Uprave za prehrano in zdravila (FDA).
30. avgusta je švicarska farmacevtska družba Novartis dala zeleno luč za lansiranje zdravila Kymriah na trg. Direktor FDA Scott Gottlieb je v zvezi s tem podal naslednjo izjavo: "Ta zgodovinska odločitev pomeni nov mejnik v medicinskih inovacijah s sposobnostjo ponovnega programiranja pacientovih celic za boj proti smrtonosnemu raku."
Nekaj tednov kasneje je kalifornija Gilead dovolila Yescarti tudi dovoljenje. Vodja FDA je to metodo označil za "pomembno novo fazo v razvoju popolnoma nove medicinske paradigme pri zdravljenju resnih bolezni."
Strast do genske terapije
Da bi razumeli razloge za to navdušenje, se je treba ozreti v devetdeseta leta. Po prvem napredku človeške genetike in dekodiranju genoma v medicini se je odprlo novo obzorje: genska terapija.
Promocijski video:
V teoriji je ideja zelo preprosta. Zakaj ne bi neposredno odpravili teh nepravilnosti, ker posebne bolezni povzročajo genske mutacije? V telo se vnese popravljena različica okvarjenega gena, "medicinski gen", da se obnovi prizadeta biološka funkcija.
V praksi se je izkazalo, da je pot veliko bolj trnova, kot so predvidevali. Čeprav industrija genske terapije uživa široko podporo vlade, poskusi zdravljenja bolnikov niso presegli kliničnih preskušanj. Kymriah je bilo prvo tovrstno zdravilo, ki je bilo odobreno v ZDA. Kmalu je sledila Yescarta.
Zdravstvene in finančne obljube
Kako pa so dobili dovoljenje, ki so ga potrebovali za odhod na trg v razmiku samo enega meseca? Najprej govorimo o novi vrsti genske terapije. Uporablja celice našega imunskega sistema, T-limfocite, ki jih jemljejo bolniki z rakom in nato gensko spremenijo v laboratoriju. Kaj je tu posebnega? Tu ne gre za "popravilo" DNK celic, temveč za vnašanje dodatne DNA v njih, da začnejo proizvajati snov, ki se naravno ne izloča.
To snov lahko na nek način opišemo kot himero, saj izhaja iz fuzije dveh elementov, od katerih enega dobimo od miške, drugega pa od osebe. Tako ustvarjeni limfociti (CAR-T za himerni antigenski odziv T) imunskemu sistemu omogočajo obvladovanje bolezni. Z drugimi besedami, lahko se borijo proti rakavim celicam.
Drugič, ZDA so dale zeleno besedo tem tehnikam, ker se lahko borijo proti rakom, ki so odporni na obstoječe zdravljenje: akutna limfoblastna levkemija pri otrocih za Kymriah in odraslih pri Yescarti. Do tega trenutka so resni neželeni učinki genske terapije zaustavili njen razvoj. V Franciji so pri nekaterih bolnikih po levkemiji ustavili eksperimentalno zdravljenje za imunsko oslabljene otroke. V primeru neozdravljivih smrtnih bolezni pa vprašanje stranskih učinkov izgine v ozadje. Poleg tega so eksperimentalne metode zelo razširjene v onkologiji, zelo strupena zdravila pa so že dolgo postala običajna.
Pospešen postopek preverjanja
Nazadnje sta Kymriah in Yescarta opravili prednostno preverjanje, to je hitri tir. V primeru, da gre za metode zdravljenja, ki vam omogočajo boj proti nevarni in potencialno usodni bolezni, lahko prvo dovoljenje dobijo na podlagi predhodnih podatkov. Takšni ukrepi, ki bistveno zmanjšujejo finančna tveganja v smislu komercializacije, so bistveno prispevali k privabljanju vlagateljev (zlasti pa jih spodbuja dejstvo, da je potencialni trg zelo velik).
Glavno vprašanje je, ali bodo predhodni rezultati potrjeni v praksi. Poleg tega je še toliko bolj akutna, ker je bilo več podobnih preskušanj z drugimi vrstami raka ustavljenih zaradi smrti bolnikov.
Kymriah in Yescarta vozita val navdušenja, tako medicinskega kot finančnega. Upanja in tesnobe, povezane z njimi, temeljijo na tem, kar sociolog Pierre-Benoît Joly imenuje "režim znanstvenih in tehnoloških obljub". Vlade, podjetja, bolnike in klinike spodbuja k vlaganju, če ne bo zanesljivih in dokazanih rezultatov.
Neprecenljivo zdravljenje?
Medicinske in znanstvene spremembe, ki jih prinašajo nove metode, spremljajo velike gospodarske in politične spremembe. Najbolj vroča razprava se vrti okoli naslednje točke: deklarirana cena zdravljenja.
Farmacevtski laboratoriji za Kymriah navajajo 475.000 dolarjev na pacienta in 373.000 dolarjev za Yescarto, ne glede na neželene učinke. Tako visoki stroški dvomijo v finančno sposobnost zdravstvenih sistemov v različnih državah, da zagotovijo zdravljenje za vse bolnike. Mimogrede, to vprašanje prihaja z vsemi "inovativnimi" načini zdravljenja raka.
Proračunske posledice je za zdaj težko oceniti. V Franciji je poročilo Sveta za ekonomske, socialne in okoljske zadeve, objavljeno februarja letos, opozorilo, da bi lahko skupno "inovativna" zdravila proti raku zahtevala od 1 do 1,2 milijarde evrov na leto. Da bi dobili boljšo predstavo o obsegu, se je treba spomniti, da trenutno za rak porabimo 15 milijard (podatki iz leta 2014). Ta bolezen predstavlja skupaj 10% stroškov sistema zdravstvenega zavarovanja.
Zagotovljen rezultat
V odgovor na te pomisleke Novartis predlaga, da bo družba Kymriah prišla na trg po (razmeroma) novi pogodbeni shemi: plačilo po izvedbi. Če v enem mesecu ni opaznega "izboljšanja" bolnikovega stanja, podjetje ne bo zaračunalo zdravljenja.
Ta pristop odpira številna vprašanja. Kaj natančno je mišljeno pod "izboljšanjem"? Popolna in trajna remisija? In zakaj bi morali zdravstveno oceno opraviti samo en mesec? Številne francoske, evropske in ameriške nevladne organizacije dvomijo o teh merilih, ki si prizadevajo zagotoviti dostop do zdravljenja.
Na prvi pogled je plačilo na podlagi uspešnosti videti preprosto in celo pravično načelo. Pravzaprav vprašanje cene prenaša na drugo sfero, sfero učinka, pridobljenega kot rezultat zdravljenja. In njegova ocena ni dovolj očitna. Tako so na primer klinična preskušanja, ki so postala ključ do uspeha Kymriah, vključevala 63 bolnikov, kar nikakor ni veliko. Poleg tega ocene "resničnega življenja" v kliničnem okolju še niso bile opravljene.
Neželeni učinki in zdravljenje
Neželeni učinki in stroški njihovega zdravljenja so še ena največja skrb. V primeru Kymriah so bili že omenjeni primeri, kot je vnetni odziv. Ne pozabite na stroške terapije, ki jih nekateri ocenjujejo na 150.000–200.000 USD.
Na koncu je treba opozoriti, da nekaj primerov plačil po uspešnosti, ki obstajajo v svetu, vključno s Francijo, še ne izpolnjuje njihovih pričakovanj. Tako je denimo v Italiji država prejela minimalni finančni donos.
Ta način regulacije cen se popolnoma prilega omenjenemu "režimu obljube znanosti in tehnologije". Ima lastno gospodarstvo, ki v stroške vključuje tisto, kar presega sedanjost in je usmerjeno v prihodnost. V tem primeru je upanje, da bodo prvi uspehi sledili še večjim dosežkom. Po isti logiki je plačilo po uspešnosti namenjeno prepričevanju državljanov in oblasti, da če obljuba ne bo izpolnjena, je ne bodo zahtevali nič.
Nova genska terapija za zdravljenje raka bo verjetno imela resne finančne posledice za zdravstvene sisteme v Franciji in drugod. Kakor koli že, se je treba pogovoriti ne samo o cenah, temveč tudi o kakovosti opravljenega zdravljenja. Ta razmišljanja se ne nanašajo samo na sanitarne strokovnjake in osrednje uprave, ampak neposredno vplivajo na državljane in paciente.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain