Kitajski znanstveniki so bili prvi, ki so človeku uvedli celice z geni, modificiranimi s sistemom CRISPR / Cas9. To je bilo storjeno v okviru eksperimenta za zdravljenje agresivnega raka. V sredo, 16. novembra, poroča revija Nature.
Raziskovalci so iz krvi bolnika z metastatskim pljučnim rakom ekstrahirali imunske celice (limfocite T) in nato s tehnologijo CRISPR izklopili gen, ki kodira protein PD-1. Dokazano je, da slednji zavira imunost s spodbujanjem rasti tumorja. Znanstveniki so gojili urejene celice, povečali njihovo število in jih nato vbrizgali nazaj v človeško telo. V prihodnosti bodo zdravniki spremljali stanje osebe, da bi ugotovili, ali bo genska terapija pomagala pri obvladovanju bolezni.
Po mnenju raziskovalcev je bil postopek modifikacije genoma uspešen in bolnik bo kmalu dobil drugo injekcijo. Poleg tega bo v testih sodelovalo še 10 ljudi, ki bodo vsakemu dali dve do štiri injekcije. Vsakega prostovoljca bodo šest mesecev nadzorovali, ali bi zdravljenje lahko povzročilo resne neželene učinke.
CRISPR je del bakterijske DNA, ki združuje ponavljajoče se dele - kratke palindromske ponovitve - in distančnike. Distančniki se med seboj razlikujejo po nukleotidnih zaporedjih in se nahajajo med ponovitvami. So koščki DNA, izposojeni od virusov ali parazitskih bakterij, in so odgovorni za prepoznavanje podobnega tujega genskega materiala. Proteini Cas9 režejo gene parazita.