Na tisoče podedovanih bolezni, kot sta Huntingtonov sindrom ali cistična fibroza, se zaradi novega odkritja v genetiki morda ne bodo razvile.
Dosežek, predstavljen prejšnji teden, je, da so znanstveniki lahko dokazali, da je možno urediti okvarjene gene v človeškem zarodku.
Z uporabo programa CRISPR-Cas9, ki spominja na ukaz za iskanje in zamenjavo v urejevalniku besedil, so znanstveniki lahko spremenili DNA v zarodkih, da bi preprečili srčno popuščanje v prihodnosti.
Smrtna bolezen srca
Raziskovalci so se osredotočili na hipertrofično kardiomiopatijo (HCM), srčno bolezen, ki prizadene enega od petsto ljudi in lahko povzroči nenadno smrt. Po mnenju znanstvenikov je to le ena od 10 tisoč znanih dednih patologij, ki jo povzroča en gen. Mnoge od njih morda ne bodo razvili z urejanjem ustreznih genov v zarodkih.
"Ta študija ponuja nov vpogled v metodo, ki jo lahko uporabimo pri zdravljenju tisočih dednih genskih bolezni, ki prizadenejo milijone ljudi po vsem svetu," je povedal vodilni avtor metode dr. Shukhrat Mitalipov z Univerze za zdravje in znanost v Oregonu (ZDA).
»Vsaka naslednja generacija bo ozdravljena zaradi bolezni, ker bo gen, ki jo povzroča, odstranjen iz družinskega rodu. S to tehniko je mogoče zmanjšati breme dedne bolezni za eno samo družino in navsezadnje za celotno človeštvo, «je dodal znanstvenik.
Promocijski video:
Monogene bolezni
Med monogene bolezni spadajo hemofilija, Gaucherjeva bolezen in mišična distrofija. Tako kot pri mnogih drugih dednih boleznih jih je mogoče odkriti med DNK testom.
V študiji, objavljeni v reviji Nature, so sodelovali tudi znanstveniki z Salka Institute (California) in Seoul National University. Znanstveniki, ki niso sodelovali v študiji, so odkritje pozdravili kot prelomnico v genskem inženiringu.
"Zdi se, da gre za preboj v urejanju genov," je dejal profesor Daniel Bryson z Univerze v Manchestru (Velika Britanija).
"Ta izjemna študija dokazuje, kako hitro se je področje urejanja genov spremenilo, odkar je bil sistem CRISPR-cas9 izbran za preboj leta 2015," je dodal profesor Peter Browde iz King's College v Londonu.
Na Kitajskem so bili izvedeni trije predhodni poskusi uporabe sistema CRISPR za ustvarjanje gensko spremenjenih človeških zarodkov, vendar z dvomljivimi rezultati. To je prva študija, ki je dala varne in učinkovite rezultate.
Dmitrij Utočkin