CRISPR, tehnologija za urejanje genoma, ki je biomedicinsko znanost dobesedno zajela, se končno približuje preizkušanju na ljudeh. 21. junija 2016 je svetovalni odbor ameriškega nacionalnega inštituta za zdravje (NIH) odobril predlog za uporabo sistema CRISPR / Cas9 za izboljšanje zdravljenja raka z vključevanjem pacientovih limfocitov T v raziskave.
Pred začetkom kliničnih preskušanj pa morajo znanstveniki pridobiti tudi odobritev ameriške uprave za prehrano in zdravila in zdravstvenih centrov, kjer bodo raziskave potekale.
Bistvo "modificiranega" zdravljenja, ki so ga predlagali znanstveniki z univerze v Pennsylvaniji, je, da pacientove celice ekstrahirajo in nato gensko "urejajo" s pomočjo tehnologije CRISPR. Po tem bodo spremenjeni T-limfociti ponovno uvedeni v človeško telo, kjer lahko celice napadajo tumor. Tako lahko manipulacija pomaga telesu, da samo premaga bolezen.
"Terapija celičnega raka je obetavno zdravljenje, vendar se je večina ljudi, ki so se zdravili, ponovila," pravi Edward Stadtmauer, zdravnik z univerze v Pennsylvaniji. "Urejanje genov lahko izboljša to terapijo in odpravi nekatere ranljivosti v telesnem imunskem sistemu."
Prvo preskušanje na ljudeh ne bo obsežno, namenjeno je le preizkusu, ali je tehnologija CRISPR varna za uporabo pri ljudeh. Raziskovalci bodo od Fundacije za imunoterapijo, ki jo je lani aprila ustvaril predsednik Facebooka Sean Parker, prejeli 250 milijonov dolarjev.
Osebje Univerze v Pensilvaniji bo izdelovalo spremenjene (urejene) celice in zaposlovalo prostovoljce za zdravljenje (skupaj s centri v Kaliforniji in Teksasu).
Iz česa bo sestavljen poskus? Raziskovalci bodo odvzeli celice T bolnikom z melanomom, sarkomom ali mielomom in jih uredili s pomočjo tehnologije CRISPR.
Ena sprememba bo dodala gen, potreben za izdelavo beljakovin, zasnovanih za odkrivanje rakavih celic in usposabljanje T celic, da jih ciljajo.
Promocijski video:
Drugi potek bo izvlekel naravni protein T-limfocitov, ki lahko moti ta proces.
Zadnja sprememba je obrambna: znanstveniki bodo odstranili gen, odgovoren za proizvodnjo beljakovin, ki rakavim celicam sporoča, da so T-limfociti imunske celice. Na ta način bodo raziskovalci preprečili, da bi rakave celice zaprle T-limfocite.
Nato bodo znanstveniki po vseh postopkih spremenili celice nazaj v bolnikovo telo.
"Lanski hype CRISPR je napovedal ravno to," je povedal Dean Anthony Lee, imunolog iz Andresonovega centra za raka v ZDA (RAC) in član Svetovalnega odbora za rekombinantno DNA NIH, ki je predlog pregledal.
Po njegovih besedah bo tehnologija CRISPR poenostavila genski inženiring in omogočila hitrejše napredovanje zdravljenja, ki temelji na njej.
»To je pomemben nov pristop. Iz tega izziva se bomo veliko naučili. In upam, da bo to osnova za nove terapije, «pravi onkolog Michael Atkins z univerze Georgetown, eden od treh članov RAC, ki je predlog tudi obravnaval.
Upoštevajte, da drugi znanstveniki ne zaostajajo. Na primer, Editas Biotechnologies pravi, da bi rad uporabil CRISPR v kliničnih preskušanjih za zdravljenje redke oblike slepote. Ta študija je predvidena za leto 2017.