Zloglasni urednik CRISPR-Cas9 je postal pravi preboj v genetiki. Z njegovo pomočjo je prišlo do številnih odkritij. Položil je tudi temelje za takšen pojav, kot je "genska terapija". Skupina zdravnikov s Kalifornijske univerze v San Franciscu pa namerava v sodelovanju z znanstveniki z Kalifornijske univerze v Berkeleyju iti še dlje in urednik CRISPR uporabiti kot orodje za "genomsko kirurgijo" za zdravljenje ljudi pred redkimi genskimi boleznimi.
Dejstvo je, da so različne genetske okvare lahko precej redke in zanje ne zboli toliko ljudi. To pomeni, da na žalost ni donosno razvijati zdravil za zdravljenje teh patologij. Seveda se dogajanje na tem področju ni popolnoma ustavilo, a zaradi pomanjkanja sredstev gre "počasneje, kot bi si želeli". In tu je urejevalnik genoma priročen.
Znanstveniki zdaj delajo s celicami, ki jih prizadenejo bolezni, kot sta vitelimorfna distrofija in Charcot-Marie-Toothova bolezen. Prva je motnja vidnega sistema, ki povzroča postopno izgubo vida, za drugo pa je značilna mišična atrofija okončin, nevropatija in številni drugi simptomi. Toda avtorji teh bolezni niso izbrali iz tega razloga, temveč zato, ker so precej "lahke tarče", saj jih povzročajo nadomestitve z enim nukleotidom v enem genu. Zato je zelo enostavno razviti načine zdravljenja. Zdaj znanstveniki raziskujejo različne možnosti za "genomsko kirurgijo" in če bodo njihovi poskusi uspešni, lahko pričakujemo razvoj metod zdravljenja in resnejših bolezni.
Vladimir Kuznetsov
