Kitajskim znanstvenikom je prvič uspelo ustvariti usmerjene mutacije v opičnih zarodkih. Ta tehnologija bo pomagala najti ozdravitve za številne bolezni. Možno je tudi, da bodo v prihodnosti genske spremembe zagotavljale rojstvo popolnoma zdravih ljudi.
Zaradi uspeha kitajskih znanstvenikov se potencial za natančno urejanje genov končno začenja uresničevati. Kratkoročno bo to omogočilo ustvarjanje primatov s človeškimi boleznimi in testiranje novih metod zdravljenja na njih. Poleg tega bo v daljni prihodnosti mogoče odobriti genetsko modifikacijo človeških zarodkov, kar bo rešilo človeštvo pred prirojenimi boleznimi in nezdravimi predispozicijami.
Znanstveniki iz Model Model Animal Research Center z univerze Nanjing so znanstveni skupnosti predstavili prve opice dvojčke z usmerjeno mutacijo. Prej so lahko takšne usmerjene mutacije izvajali samo na miših, zdaj pa je bilo to mogoče tudi pri primatih - z uporabo obetavne tehnologije CRISPR / Cas9, razvite na Massachusetts Institute of Technology. Uporablja prilagodljive fragmente RNA za nadzor rezanja DNK in vstavitev želenega spremenjenega fragmenta v genom.
Transgene miši so že dolgo uporabljene kot modeli za preučevanje bolezni ljudi. Je priročen modelni organizem: miši se razmnožujejo hitro in želene redke mutacije lahko dobimo z dokaj preprostim načinom homologne rekombinacije. Vendar pa zaradi nizke hitrosti homologne rekombinacije ni primerna za opice, ki se razmnožujejo počasi.
Naredili so se poskusi genske spremembe primatov s programiranimi virusi, ki zelo učinkovito ustvarjajo mutacije, vendar na nepredvidljivih lokacijah in nenadzorovanih številkah. Vendar tehnologija CRISPR / Cas9 premaga te težave.
V poskusih na opicah so znanstveniki lahko spremenili tri ciljne gene z 10-25-odstotno uspešnostjo. Znanstveniki so nato zamenjali tri ciljne gene v več kot 180 zarodkih. Po tem so opicam vsadili 83 gensko spremenjenih zarodkov in ena od 10 nosečih opic je že rodila dvojčke z mutacijami dveh genov: Ppar-γ (uravnava presnovo) in RAG1 (sodeluje v imunskem sistemu).
Kombinirane mutacije v PPAR-γ in RAG1 niso sindrom specifičen za bolezen, čeprav je vsak od teh genov povezan z različnimi boleznimi. Do zdaj znanstveniki še niso v celoti analizirali stanja opic in morajo ugotoviti, ali je prišlo do mutacije v vseh živalskih celicah.
Znanstveniki si trenutno prizadevajo za izboljšanje učinkovitosti genskega spreminjanja opic, saj trenutni naporni postopek daje minimalni odstotek uspeha. Znanstveniki preučujejo tudi stare poskuse, da bi pri opicah vzbudili človeške bolezni, kot sta avtizem in imunska pomanjkljivost. Kitajski raziskovalci bodo poskušali ponoviti te poskuse z uporabo obetavnejše tehnologije CRISPR / Cas9. Če bo uspešna, se bodo pojavile nove priložnosti za preučevanje in zdravljenje različnih človeških bolezni.
Promocijski video: