Genetiki iz ZDA so našli drugo aplikacijo za genomski urejevalnik CRISPR, s katero so odstranili mutacije iz matičnih celic ljudi, ki trpijo zaradi degeneracije mrežnice.
Ameriški genetiki so napovedali uspešen zaključek eksperimentov, v katerih so z reprogramiranimi matičnimi celicami in urednikom genov CRISPR "popravljali" mutacije v genih, ki povzročajo degeneracijo mrežnice in slepoto, piše v članku, objavljenem v Science Reports.
»Naš cilj je ustvariti metodologijo za osebni boj proti očesnim boleznim. Moramo še veliko storiti, vendar verjamemo, da smo lahko prvi, ki je CRISPR prilagodil za zdravljenje prirojenih bolezni. V tem delu smo pokazali, da je to načeloma mogoče doseči, je dejal Stephen Tsang z univerze Columbia v New Yorku, ZDA.
Tsang in njegovi sodelavci si že nekaj let prizadevajo za oblikovanje genske terapije za zdravljenje retinitis pigmentosa, dedne bolezni, ki vodi v uničenje mrežnice, smrt svetlobno občutljivih celic in slepoto.
Ena najpogostejših oblik retinitisa, ki prizadene do 90% prenašalcev te bolezni, povzroči ena sama mutacija v genu RGPR, v kateri je "tipkano" samo ena "črka" -nukleotid.
Tsang in njegovi sodelavci predlagajo boj proti tej vrsti retinitisa z gojenjem matičnih celic, nadomeščanjem napačne različice RGPR in spreminjanjem v mrežnice stožcev in palic, ki se nato vstavijo v pacientovo oko in nadomestijo poškodovane celice, občutljive na svetlobo.
Avtorji članka so uspeli izvesti prvi korak v tej terapiji - uspešno so nadomestili poškodovani gen RGPR, ne da bi poškodovali druge gene, ki obkrožajo ta fragment DNK, in z gojenjem kulture podobnih matičnih celic. To je bilo precej težko storiti, saj RGPR vsebuje veliko ponavljajočih se fragmentov, ki so prisotni v drugih regijah genoma in na katere lahko CRISPR reagira po pomoti.
Medtem ko jih znanstveniki niso poskušali spremeniti v stožce, palice in druge celice mrežnice, pa pravijo, da je to povsem enostavno, če to storite z uporabo ustreznih hormonov in signalnih molekul. V bližnji prihodnosti bodo to poskušali narediti in nato presadili celice v oči živali, ki trpijo zaradi te oblike retinitisa, in tudi videli, ali lahko CRISPR / Cas9 uporabimo za popravilo drugih mutacij, ki povzročajo degeneracijo mrežnice.
Promocijski video: