Raziskovalci so napovedali pomemben preboj v boju proti Alzheimerjevi bolezni, potem ko so nevtralizirali najpomembnejši gen, odgovoren za bolezen.
Skupina znanstvenikov iz Kalifornije je uspešno identificirala protein, povezan z genom apoE4, ki je povezan z velikim tveganjem za bolezen, nato pa uspel preprečiti njegove škodljive učinke na človeške nevronske celice.
Študija morda odpira vrata novemu zdravilu, ki lahko ustavi bolezen, vendar so znanstveniki opozorili na previdnost, saj je bila njihova spojina do zdaj testirana le v celičnih kulturah v laboratoriju.
Če ima ena kopija gena apoE4 več kot podvoji verjetnost, da bo oseba razvila Alzheimerjevo bolezen, medtem ko imata dve kopiji, se tveganje poveča za 12-krat. Dosedanje raziskave so pokazale, da približno vsak četrti človek nosi ta gen.
V človeških nevronih beljakovine, ki jih proizvaja gen apoE4, ne morejo pravilno delovati in se v celicah razgradijo na drobce, ki povzročajo bolezen. To vodi k številnim težavam, ki jih pogosto najdemo pri Alzheimerjevi bolezni, ki prizadene 7,1 odstotka Britancev nad 65 let, vključno s kopičenjem beljakovin tau in amiloidnih peptidov.
Skupina raziskovalcev z inštituta Gladstone je nameravala ugotoviti, ali prisotnost proteina povzroča poškodbe celic.
S pomočjo tehnologije matičnih celic so znanstveniki ustvarili nevrone kožnih celic od bolnikov z Alzheimerjevo boleznijo z dvema kopijama apoE4 gena.
S primerjavo zraslih celic s tistimi, ki niso proizvajale beljakovin APOE, so ugotovili, da je že sama prisotnost proteina apoE4 povzročila poškodbe možganov. Nato so uporabili korektor genske strukture, ki je odpravil znake Alzheimerjeve bolezni.
Promocijski video:
Raziskovalci zdaj sodelujejo s farmacevtsko industrijo, da bi izboljšali uporabljene spojine, da bi jih lahko preizkusili pri živih ljudeh.
Pomen poskusa je še posebej velik, ker je bil izveden na človeških celicah.
Številna prej razvita zdravila so dobro delovala na miših, vendar doslej vsa v kliničnih preskušanjih niso uspela. Ena težava na tem področju je, kako dobro ti miši modeli dejansko posnemajo človeško bolezen.
Zato so raziskovalci začeli neposredno eksperimentirati na človeških celicah možganov, ker so ugotovili, da prisotnost gena apoE4 ne spremeni proizvodnje amiloidnega proteina v mišjih možganih.
Vodilni britanski znanstveniki so prejšnji mesec napovedovali, da bodo bolniki z Alzheimerjevo boleznijo lahko v naslednjih desetletjih živeli brez uničujočih simptomov.
Študija je bila objavljena v reviji Nature Medicine.
Anton Komarov